一种多物种、模态无关的可扩展体内镶嵌筛选平台用于治疗靶点发现

创新性地开发了基于AAV的体内高通量筛选平台,可直接在疾病微环境中进行基因编辑操作(敲除/功能获得/miRNA敲低),并建立跨物种、跨器官系统的高通量筛选体系;通过将单细胞转录组数据与人类疾病分子特征库比对,实现了靶点疗效的定量评估,成功在肺纤维化和骨关节炎模型中验证了代谢/抗纤维化/免疫调节靶点。